NF1 左侧面部丛状神经纤维瘤，瘤体突出牵拉五官，眼球轻微受压凸出，容貌影响大，家长拒绝创伤性手术。开始司美替尼规范靶向治疗。治疗 3 个月：面部瘤体开始回缩，眼球凸出明显改善；治疗 6 个月：肿瘤体积缩小，五官基本恢复正常轮廓，视力检查无受损。

神经纤维瘤病服司美替尼14个多月耐受良好，病情稳定。

胸腔内肿瘤，压迫气管，呼吸困难、反复肺炎，吃司美替尼3 个月呼吸顺畅，肺炎未再发作。

NF1 合并纵隔丛状神经纤维瘤，瘤体压迫气管，平时胸闷、喘气粗，反复感冒肺炎，平躺容易憋气，无手术条件。服用司美替尼规范治疗。服药 3 个月：胸闷憋气消失，呼吸顺畅，不再反复肺炎；服药 1 年：胸腔内瘤体缩小，气道压迫完全解除，生长发育恢复同龄儿童水平。

颈部巨大包块，脊柱侧弯，跛行，频繁跌倒，接受印度版司美替尼 25mg/m2 bid，37天包块缩小，跛行改善；57 天行走正常，无跌倒；2 年9 个月瘤体持续缩小，脊柱侧弯稳定，生活正常。